1月6日下午，成都先導(688222)舉辦了2020年上市以來的首屆投資者開放日活動。當天，成都先導原本預計50人的規模，而現場卻涌入了超百名投資者，公司只能將交流會換到了更大的會場。

會上，成都先導管理層對上市公司戰略、核心業務進行解讀分享，系統呈現公司的發展邏輯與業務布局，全方位展示了成都先導在新分子發現領域的技術領導力、平臺創新力與長期發展潛力。

在致辭中，成都先導董事長、總經理李進表示，成都先導專注于新藥源頭的發現，擁有全球已知公開最大的DNA編碼化合物庫（DEL）之一，庫分子數量突破萬億級。過去十余年間，成都先導已經構建起了以DEL等四大核心技術平臺為基礎的新藥發現體系，并圍繞該體系持續投入，通過平臺能力建設和流程優化，不斷提升藥物早期發現階段的成功率和效率，累計已賦能超過1000個商業研發項目，服務全球600余家客戶。

李進進一步介紹，成都先導正沿著新藥研發價值鏈有序拓展研發能力，并通過并購等途徑與集團業務形成有效協同。在進一步拓展新藥發現能力及其應用場景的同時，成都先導積極引入人工智能（AI）和自動化等前沿科技手段，關注轉化醫學與數據科學在臨床前決策中的作用，穩步提升研發成功率和執行效率。未來幾年，成都先導將繼續聚焦分子創新與服務拓展，持續擴展平臺能力，并提升平臺規模化水平與交付能力，通過授權、合作等方式實現項目價值釋放。

“我們相信，隨著更多創新藥物的研發持續推進并最終獲批上市，成都先導在藥物早期發現階段所創造的長期價值將逐步得到體現。”李進如是表示。

當前，藥物靶點日趨新穎多樣，全新作用機制靶點的藥物開發正成為推動治療突破的關鍵動力，越來越多的挑戰性靶點開始進入研發管線。數據顯示，首創新藥（first in class，FIC）的市場份額在過去20年翻了一番。

成都先導副總經理、研發化學中心高級副總裁劉觀賽表示，DEL技術憑借持續輸出新穎苗頭化合物和先導化合物的能力，已成為FIC靶點探索和開發的重要工具。據他介紹，成都先導能夠提供豐富多樣的DEL產品組合與靈活深度的定制化研發服務，助力客戶精準探索藥物發現的新路徑。目前，成都先導的DEL庫已經拓展到蛋白降解化合物庫、線性多肽庫和環狀多肽庫等多種類型，為攻克“難成藥靶點”提供了新的工具與路徑。

此外，成都先導化學總監孫文博則重點介紹了成都先導HAILO平臺的建設進展、應用場景，以及該平臺在驅動蛋白降解項目研發中的典型案例。作為公司傾力打造的DEL+AI+自動化三位一體的DMTA（設計—合成—測試—分析）分子優化平臺，HAILO的核心優勢在于：依托自動化合成與生物檢測技術構建的高通量實驗能力，在DMTA循環各環節高效產出覆蓋靶點驗證、苗頭化合物發現到先導化合物優化全流程的高質量實驗數據；這些數據與DEL篩選積累的海量真實數據深度整合，并通過先進人工智能算法建模與分析，不僅形成了數據閉環驅動的智能優化循環，更顯著提升了分子優化的迭代效率。

孫文博稱，HAILO平臺可拓展可篩選分子的化學空間，豐富先導化合物的發現途徑，有望顯著提升分子發現與優化的整體效率與成功率，加速新穎靶點與候選化合物的探索進程及其向藥物分子的轉化。

在自主研發新藥管線布局方面，成都先導新藥研發高級總監張瑞巖，重點分享了在研藥物HG146用于治療復發或轉移性腺樣囊性癌（ACC）的臨床Ⅱ期研究的最新進展。

據悉，腺樣囊性癌（ACC）是一種發病率較低但具有高度侵襲性的罕見惡性腫瘤，常見于頭頸部，也可發生在氣管、乳腺、涎腺等部位，發病年齡主要集中在40—60歲。當前，腺樣囊性癌缺乏標準治療方案，以手術/放療為主要治療手段，但復發或轉移性疾病尚無有效治療選擇。目前，HG146針對ACC的臨床Ⅱ期研究顯示出較為積極的有效性和安全性，并且大部分入組患者的生活質量均有所改善。

值得關注的是，成都先導基于在新分子設計與化學修飾方面的技術積累，戰略性布局了小核酸藥物領域，與其孵化和參股的成都先衍生物技術有限公司（以下簡稱“先衍生物”）持續開展深入合作。

目前，先衍生物已經建立起包括新穎的小核酸修飾技術、肝外遞送技術和單分子雙靶點調節技術在內的創新技術體系，并聚焦慢病治療領域，布局針對高血壓、高血脂、高體脂等疾病的小核酸新藥管線。目前，其針對AGT靶點的超長效降壓藥物LDR2402已經進入Ⅱ期臨床研究，臨床進展處于世界前列；用于治療肥胖的小核酸新藥LDR2515注射液（INHBE靶點）的臨床試驗申請（IND）已于近日獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理。