上海又一創新藥臨床獲批。

4月8日，上海細胞與基因治療領域再傳好消息，上海躍賽生物科技有限公司自主研發的全球首個難治性癲癇誘導多能干細胞（iPSC）來源異體細胞藥物，一個月內接連獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗批準，成為目前全球唯一一款在iPSC細胞治療癲癇領域實現中美“雙批”的創新產品。

全球首創：開辟iPSC路線癲癇治療新路徑

癲癇是最常見的嚴重神經系統疾病之一，全球患病人數約7000萬，中國約有1000萬患者，其中約30%為藥物難治性癲癇。傳統藥物、手術與神經調控治療均存在顯著局限，臨床需求長期亟待滿足。目前全球僅美國Neurona公司基于人胚干細胞（ESC）的癲癇細胞療法進入Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗階段。

“癲癇主要原因就是腦區的興奮性神經元過度興奮，抑制性的功能不足，這就會導致腦區的同步放電，那么病人就會出現失神發作，有的病人就會出現口吐白沫、全身抽搐的現象。”躍賽生物創始人、中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心高級研究員陳躍軍教授對第一財經記者解釋道。

躍賽生物自主研發的UX-GIP001注射液是全球首個獲批進入臨床的產品，該產品直擊“腦內抑制性GABA能中間神經元功能缺失”這一癲癇核心病理，通過將iPSC定向分化為具有特定功能特征的抑制性神經祖細胞，實現神經環路修復與功能重建，突破傳統對癥治療局限，邁向疾病修復型根治新方向。此次UX-GIP001中國IND申請通過創新藥臨床試驗審評審批30日通道快速獲批。

“iPSC路線中文叫做誘導性多能干細胞，能起到‘返老還童’的作用，它有兩個非常重要的功能，第一個功能是它可在體外無限擴增，第二是它可分化成我們體內任意的細胞類型，這樣的話就可以為細胞治療提供大量可再生的細胞資源。”

躍賽生物向記者透露，在4月8日獲CDE批準后，首個患者將在近期入組，明年完成Ⅰ期注冊臨床并進入Ⅱ期。

“Ⅰ期臨床是以中國為主，但是我們在接近Ⅱ期臨床啟動的時候，希望能夠做國際多中心臨床試驗，計劃跟FDA去溝通Ⅱ期多中心臨床。利用好中美在新藥監管層面的一些政策。我們在申請中美雙報的時候，了解到由于目前中國臨床數據的質量越來越好，Ⅰ期數據也是得到FDA的認可的。所以我們將用最高效的方式在中國完成Ⅰ期，就可以直接無縫銜接到中美的Ⅱ期。”

轉化加速：從基礎研究到應用落地

上海的創新策源能力和臨床機構資源，為生物醫藥這一典型的知識密集型行業打下了基礎。而如何將基礎研究轉化為臨床應用，也是陳躍軍一直思考的——“能否用誘導性多能干細胞分化產品治療神經系統疾病？”

“我自己的研究本身是轉化性的研究，這個過程中就會發現一些基礎研究和先進技術的問題，它們也都是針對臨床應用的實際問題。”

從復旦醫學院本碩博士畢業后的陳躍軍2013年赴美從事博士后研究，2016年回國后加入了中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心。由于長期深耕干細胞神經分化新技術開發和神經系統疾病的干細胞治療研究，陳躍軍團隊開發了高通量單克隆譜系示蹤新技術SISBAR，首次解析了神經分化過程的“黑匣子”，并基于譜系信息開發了神經細胞高效分化新技術，研究成果以通訊作者在《Cell Stem Cell》《Nature Methods》等國際頂尖期刊發表，申請了多項發明專利。

“我希望做的研究都是可以被轉化的，解決生命科學領域的實際問題。”他告訴記者，他所研究的領域雖然像帕金森、癲癇等都有新成果陸續進入了臨床研究的階段，但實際上還是有很多重要的科學問題沒有解決。

而上海的基礎研究、臨床、產業合作也讓他離“初衷”更近一步。

在細胞和基因治療產業賽道，上海著力打造張江細胞與基因產業園、浦江基因未來谷，已集聚200家以上企業，占我國細胞和基因治療產業鏈企業的三分之一。“十四五”以來，上海已有5款細胞和基因治療產品獲批上市，其中4款是CAR-T細胞治療藥物，占全國50%；另一款是血友病B基因治療藥物，為國內首創。

在他看來，上海無論是在科研平臺建設、人才政策支持方面，還是在創新藥物研發的環境、產業鏈協同方面都很完善。公司所在的浦東外高橋，生物醫藥產業的上下游配套就很完善。“從臨床前到臨床，我們需要的各類專業CRO服務機構，可能就在方圓5公里甚至1公里之內。”這種密集的產業協作圈，讓企業能夠以極高的效率完成從研發到轉化的跨越。

借力市區兩級扶持，躍賽生物已在外高橋保稅區落成4000平方米研發中心與GMP潔凈廠房。并獲得上海國投、浦東創投及外高橋私募基金的長期資本支持。通過與瑞金醫院等頂尖醫療機構的高效協同，創新成果正加速躍出實驗室、走向病床，在萬億級產業高地跑出細胞治療的“中國路徑”。