長春高新(000661)6月2日公告，公司子公司——長春金賽藥業有限責任公司（以下簡稱“金賽藥業”）于近日收到美國食品藥品監督管理局（以下簡稱“FDA”）關于同意GenSci136開展臨床試驗的批準文件。
據介紹，注射用GenSci136是金賽藥業自主研發的一款B細胞成熟抗原（BCMA）三聚體融合蛋白，BAFF/APRIL雙靶點拮抗劑，美國新藥注冊類別351(a)BLA，屬治療用生物制品1類藥物，擬用于治療重癥肌無力（MG）。
作為一種B細胞成熟抗原（BCMA）三聚體融合蛋白，注射用GenSci136以新穎的分子設計，模擬B淋巴細胞刺激因子（BlyS）和增殖誘導配體（APRIL）與其受體的天然結合方式以提高其阻斷活性，同時通過抗人血清白蛋白重鏈單域抗體（anti-HSAVHH）設計以延長其在體內的半衰期，有望對體液免疫紊亂、致病抗體為核心機制造成組織損傷的多種自身免疫性疾病發揮高效、持久的治療作用，為中國重癥肌無力患者提供更優的治療選擇。
此前，注射用GenSci136用于全身型重癥肌無力（gMG）適應癥的境內生產藥品注冊臨床試驗申請已獲國家藥品監督管理局批準。本次用于治療重癥肌無力是GenSci136在美國獲批臨床的首個適應癥。金賽藥業將按照FDA相關要求和美國相關的法律法規，有序開展相關后續臨床試驗工作，并積極推動其他相關適應癥的注冊與臨床活動。
長春高新同步公告，金賽藥業還于近日收到FDA關于同意GenSci145片開展臨床試驗的批準文件。
GenSci145片是金賽藥業開發的一款新型突變選擇性PI3Kα抑制劑，美國新藥注冊類別為505(b)1，屬化藥一類新藥，擬用于攜帶PIK3CA突變的局部晚期或轉移性實體瘤的治療。
GenSci145片在臨床前研究中展現出對多種PIK3CA熱點突變的選擇性抑制活性，表現出良好的血腦屏障穿透能力，且未觀察到高血糖等傳統副作用，有望為PI3K突變腫瘤伴隨腦轉移的患者提供有效的治療手段，填補臨床需求的空白。
此前，GenSci145片境內生產藥品注冊臨床試驗申請已獲國家藥品監督管理局批準。本次用于治療PIK3CA突變的局部晚期或轉移性實體瘤是GenSci145片在美國獲批臨床的首個適應癥。金賽藥業將按照FDA相關要求和美國相關的法律法規，有序開展相關后續臨床試驗工作，并積極推動其他相關適應癥的注冊與臨床活動。
長春高新表示，如子公司臨床試驗申請進展順利，將有利于公司拓寬業務結構、優化產品結構，并豐富完善戰略領域產品線布局、提升公司核心競爭力。由于醫藥產品具有高科技、高風險、高附加值的特點，藥品的前期研發以及產品從研制、臨床試驗報批到投產的周期長、環節多，容易受到一些不確定性因素的影響，臨床試驗進程尚存在不確定性。
